서울–(뉴스와이어)–혁신신약 개발 전문기업 큐리언트는 5일 면역항암제 아드릭세티닙(Adrixetinib, Q702)의 새로운 적응증으로 만성 이식편대숙주질환(cGvHD)을 발굴하고, 임상 1b상을 개시하기 위해 미국 FDA에 신약 임상계획서(IND)를 제출했다고 밝혔다. 이번 임상은 미국 내 5개 내외 병원에서 18명의 환자를 모집하며, 아드릭세티닙 단독 요법을 통해 임상2상 권장 용량(RP2D)을 설정하고 안전성, 내약성, 약동학, 약력학, 유효성을 평가한다.
cGvHD는 백혈병 등 혈액암 환자가 동종 조혈모세포 이식을 받은 후 나타나는 대표적인 합병증으로, 전체 이식 환자의 약 50%에서 발생한다. 공여자의 조혈모세포에서 생성된 면역세포가 환자의 신체 조직을 공격하면서 피부, 폐, 소화기, 간 등 전신에 증상을 유발한다. 현재 1차 치료제로 스테로이드가 사용되고 있지만, 약70%의 환자가 충분한 효과를 보지 못하며, 2차 치료제로 사용되는 혈액암 약제에도 반응하지 않는 환자가 절반에 달해 새로운 치료법이 시급한 상황이다.
큐리언트가 cGvHD를 아드릭세티닙의 새로운 적응증으로 발굴한 것은 회사의 개발 전략과도 긴밀히 연결된다. 아드릭세티닙의 가장 두드러지는 기전적 특징은 대식세포를 포함한 골수성 면역세포(Myeloid)를 조절하는 것이다. 골수성 면역세포의 조절을 통해 암 조직에 T세포 유입을 증가시키는 약효를 바탕으로 MSD와 키트루다 병용 투여 공동개발을 가능하게 했고, MD 앤더슨 암센터와 급성 골수성 백혈병 (AML) 1/2차 치료제 임상도 시작됐다. 이번에는 골수성 면역세포 조절이라는 동일한 접근법을 통해 cGvHD 치료라는 새로운 가능성을 열었다.
최근 미국 신닥스사가 개발한 CSF1R 항체 치료제인 닉팀보(Niktimvo™)가 cGvHD 치료제로 미국 FDA 허가를 받아 많은 주목을 받았으며, CSF1R 저해를 통한 cGvHD 치료라는 새로운 기전이 확립됐다. 큐리언트의 아드릭세티닙은 CSF1R 저해 경구용 치료제로 정맥주사제인 닉팀보보다 높은 복약 편의성을 보일 수 있을 뿐아니라, 고형암 임상 1상에서 증명된 골수성 면역세포 조절 기능을 통해 조혈모세포 이식의 원인이 되는 혈액암까지 치료할 수 있는 가능성이 높아 cGvHD 치료 핵심 오피니언 리더들로부터 높은 관심을 받으며 임상 개발 진입을 독려 받았다.
큐리언트 남기연 대표는 “아드릭세티닙(Q702)은 고형암과 혈액암 치료뿐만 아니라 혈액암 치료 과정에서 발생하는 질환까지 치료할 수 있는 골수성 면역세포 조절의 핵심으로 자리 잡을 것”이라며 “이번 cGvHD 임상을 통해 바로 허가 임상으로 이어질 수 있는 전략을 제시할 수 있어 글로벌 제약사들의 주목을 받을 것으로 기대한다”고 밝혔다.
동구바이오제약 조용준 대표는 “이번 IND제출은 큐리언트가 면역항암제 개발에서 축적한 노하우를 더욱 확장하는 동시에, 환자들에게 보다 혁신적인 치료 대안을 제공하려는 의지를 반영한 것이다”라며 “앞으로도 큐리언트는 연구개발을 통해 글로벌 바이오 시장에서 독보적인 위치를 확보해 나갈 것으로 기대된다”고 말했다.
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